(26 ottobre 2016) “Non ha mai toccato il mondo ma il mondo è stato toccato da lui”: è quanto recita l’epitaffio di David Phillip Vetter, il bambino americano che a causa di una malattia genetica (Ada-Scid) trascorse tutti i suoi 12 anni di vita all’interno di una bolla di nylon sterile, per sfuggire all’effetto letale di virus e batteri. Una storia, quella di David, che commosse il mondo intero e che generò un movimento d’opinione che spinse a investire risorse nella ricerca contro questa malattia. Oggi la risposta finalmente c’è, ed arriva attraverso una terapia genica frutto di un’alleanza tutta italiana tra Fondazione Telethon, ospedale S. Raffaele e l’industria farmaceutica GlaxoSmithKline Italia. Per tutti i bambini nel mondo che soffrono della stessa patologia di David, ora Milano è il punto di riferimento. A rievocare questa storia emblematica – di come la ricerca scientifica può sconfiggere il dolore e la malattia – Giuseppe Recchia, Medical&Scientific Director della GlaxoSmithKline, nel corso di un convegno organizzato a Roma da Farmindustria, dal titolo “Le terapie avanzate. Un successo del made in Italy”. Uno dei successi – non certo il solo – della nostra ricerca nel settore, basti considerare che tra le terapie avanzate tre delle sei approvate in Europa sono successi internazionali della ricerca farmaceutica italiana: si tratta del primo farmaco in Europa con cellule staminali, della prima terapia genica e della prima terapia cellulare. Più in generale, stiamo assistendo a “un Rinascimento della ricerca che si veste di bianco, rosso e verde. È un processo importante, ci sono 7 mila nuovi farmaci in arrivo. Se poi guardiamo nell’ambito delle biotecnologie è un Rinascimento straordinario” spiega il presidente di Farmindustria, Massimo Scaccabarozzi, a margine del convegno. “La ricerca è diventata estremamente produttiva – aggiunge -, oggi parliamo addirittura di terapie avanzate, che consentono di avere a disposizione farmaci che nascono da processi di biotecnologia, processi biologici, quindi farmaci che derivano da cellule e tessuti viventi, che permetteranno nel brevissimo di fare anche una terapia personalizzata: il farmaco giusto alla persona giusta, sapendo in anticipo se un farmaco funzionerà o meno, con delle caratteristiche di tollerabilità eccezionali”. “Sulle biotecnologie – sottolinea Scaccabarozzi -, oltre ai 202 farmaci già a disposizione, ce ne sono 324 che arriveranno nei prossimi anni. Quindi ecco perché parliamo di Rinascimento: la ricerca si era un po’ impoverita dieci anni fa, oggi invece grazie ai nuovi impulsi e investimenti assistiamo a questo fatto straordinario per la vita”. Secondo Eugenio Aringhieri, presidente del Gruppo Biotecnologie di Farmindustria, “la ricerca farmaceutica biotech è il collante tra presente e futuro. Con l’ingegneria tissutale, la terapia cellulare e la terapia genica, patologie in differenti aree terapeutiche – cardiovascolare, ematologia, dermatologia, infiammazione e malattie autoimmuni, muscolo-scheletrico, neurologia, oncologia, urologia – hanno possibilità di essere trattate. E dei 27 progetti in sviluppo, molti sono nelle ultime fasi, specialmente nella terapia genica e in quella cellulare. A beneficio della qualità della vita delle persone affette da malattie rare”. (Roc)