Washington – Difetti del metabolismo, alla base di varie patologie, possono essere corretti attraverso la somministrazione di proteine con attività enzimatica in grado di rimpiazzare una funzione carente nell’organismo. Tutti i farmaci utilizzati per la “terapia enzimatica sostitutiva” nell’uomo sono basati su singoli enzimi. Tuttavia, per svolgere funzioni complesse possono essere necessari più enzimi che funzionano in modo coordinato in una via metabolica. Una ricerca dell’Università di Parma finanziata dalla Fondazione Telethon apre ora la strada a una terapia in grado di sostituire una intera via metabolica nell’uomo. I risultati di questo studio, che per ora è riuscito a dimostrare la piena funzionalità in vitro dei tre enzimi “mascherati”, saranno pubblicati sul numero di luglio della rivista Pharmaceutical Research – organo ufficiale della American Association of Pharmaceutical Scientists -, e sono in attesa dei test in vivo su animali da laboratorio, che riproducono le stesse mutazioni responsabili delle patologie umane. (9colonne)
