Gli italiani non hanno le idee chiare sulle malattie rare, a partire dalla loro definizione epidemiologica: più della metà pensa che colpiscano 1 persona su 100, mentre la soglia fissata per la definizione di rarità è 1 ogni 2000. Quasi tutti ritengono che le malattie rare siano di origine genetica, poco più della metà del campione però ritiene anche che possano essere sessualmente trasmissibili. Questo è emerso dall’indagine demoscopica “Cittadini e Malattie Rare. Conoscenza e Percezione”, realizzata da Osservatorio Malattie Rare in parnership con Datanalysis, Istituto di ricerche demoscopiche Area Salute e diffusa oggi in occasione della Giornata dedicata alla malattie rare. Due terzi dei cittadini contattati pensa che i farmaci per le malattie rare siano solo sperimentali. Mentre i farmaci approvati da EMA (Agenzia Europea del Farmaco) con indicazione per malattie rare sono stati 21 nel solo corso del 2018. Tra questi una terapia genica e due terapie immunologiche CAR-T – tecnicamente parlando ‘terapie avanzate’ – di estrema avanguardia ma certo non più sperimentali. A questa nuova tipologia di terapie l’Osservatorio Malattie Rare ha appena dedicato un portale ad hoc: www.osservatorioterapieavanzate.it. Sempre sui farmaci, l’86% è convinto che costino molto al nostro SSN, quando in realtà la spesa sanitaria complessiva per i malati rari nel è di 1,36miliardi l’anno, pari all’ 1,2% della spesa sanitaria complessiva. Non è chiara ai più nemmeno la situazione socioeconomica che caratterizza le famiglie con malattie rare. Il 74% pensa che i malati rari abbiano sempre diritto all’invalidità civile e alla Legge 104, il che dimostra che in pochi sanno che sono proprio i malati rari ad avere le maggiori difficoltà in termini di riconoscimento di diritti esigibili. (Red – 28 feb)
