Roma, 12 apr – Complessivamente, l’analisi farmacoeconomica dell’uso di questi nuovi farmaci nel trattamento della fibrosi cistica ha evidenziato tre riduzioni: il periodo di degenza ospedaliera; l’utilizzo di terapia antibiotica; le perdite di produttività del paziente o dei caregiver. “Il salto di qualità è stato dato dai nuovi farmaci che agiscono direttamente su mutazioni genetiche e consentono di aumentare la funzionalità della proteina alterata dalla fibrosi cistica – sottolinea il Professor Francesco Blasi, Professore di Medicina Respiratoria dell’Università di Milano – Questo ha portato a un aumento della vita media dei pazienti e a una gestione eccellente dei centri specializzati, specie se confrontati ad altre nazioni (dove talvolta questi centri neppure esistono). Ciò ha permesso di eliminare il difetto alla base di questa patologia, garantendo ai pazienti una possibilità di sopravvivenza prima neppure immaginabile. Ciò però pone nuove sfide e in particolare la necessità di affrontare la patologia in una popolazione prevalentemente adulta”. Roche e Mylan, entrambe da anni impegnate nella cura della fibrosi cistica con terapie di importante impatto clinico, hanno deciso di unire le proprie forze firmando un accordo di promozione congiunta del farmaco indicato per i pazienti affetti da fibrosi cistica, di cui Roche continua a mantenere la titolarità della AIC. Questo nuovo accordo tra Roche e Mylan permetterà quindi di raggiungere una maggiore capillarità di informazione scientifica sul territorio nell’implementazione della terapia inalatoria unica a base dell’enzima desossiribonucleasi DNAsi; l’effetto sarà anche quello di una conseguente vicinanza ai pazienti e ai centri specializzati per una sempre maggiore attenzione ai bisogni della comunità di persone affette da Fibrosi Cistica. Questo enzima denominato “desossiribonucleasi” (DNAsi) è detto anche “alfa-dornasi”; è prodotto attraverso tecniche del DNA ricombinante. Questo enzima, naturalmente presente nei tessuti umani, trova impiego in pazienti con Fibrosi Cistica che hanno elevate concentrazioni di DNA nel muco, rilasciate dalla distruzione dei globuli bianchi che intervengono nei processi infiammatori a livello bronchiale. L’azione dell’enzima espleta un effetto “mucolitico” disostruendo le vie aeree e contribuendo a prolungare la sopravvivenza dei pazienti. (SEGUE)
