Pisa, 19 gen – Uno studio nato dalla collaborazione dei gruppi di ricerca di pneumologia pediatrica e di virologia della Azienda Ospedaliero Universitaria pisana, coordinati rispettivamente da Massimo Pifferi e Mauro Pistello e con il contributo della ‘Fondazione Arpa’ e ‘Fondazione pisana per la scienza’, ha permesso di dimostrare, per la prima volta al mondo, che è possibile curare la discinesia ciliare primaria (DCP), una rara malattia respiratoria, utilizzando la terapia genica. Lo studio, pubblicato su una prestigiosa rivista del settore, ha dimostrato che è possibile ripristinare in modo permanente la normale motilità ciliare nelle cellule dell’apparato respiratorio di due bambini con mutazioni in DNAH11, un gene fondamentale per la normale motilità ciliare. L’assoluta novità e importanza dello studio pisano consiste nell’approccio utilizzato nella riparazione del difetto genico, ossia nel ricorso a una sorta di “chirurgia molecolare”, un sistema di “taglia e cuci” ad hoc che ha consentito di riparare la falla. Se i risultati saranno confermati, i “bisturi molecolari” sviluppati dallo studio pisano apriranno nuovi orizzonti di cura per la DCP e altre malattie genetiche dell’epitelio respiratorio.
(red)
