Roma, 28 feb – “Far tornare il sorriso ai tanti bambini affetti da malattie rare. E alle loro famiglie. Con soluzioni terapeutiche che ancora non ci sono o migliorando quelle già esistenti.
Ecco perché quando parliamo di queste patologie al centro c’è sempre il paziente. Che deve sentire la vicinanza delle imprese del farmaco e di tutti i ricercatori. E i risultati non mancano.
Negli USA – ad esempio – quasi il 60% dei farmaci approvati nel 2018 sono per malattie rare: 34 su 59 di cui molti first-in-class, cioè capostipiti di nuove terapie. In Europa sono state oltre 2.100 le designazioni di farmaci orfani dal 2000 a oggi. E in Italia è aumentato negli ultimi anni dal 10% al 25,5% il peso degli studi clinici – nel complesso oltre 140 – sulle malattie rare.
Si può fare di più. Tutti insieme e con una crescente collaborazione pubblico-privato per potenziare il lavoro di squadra e per migliorare la qualità di vita di tanti pazienti in attesa di una risposta alla loro malattia. E per dare un nome a quelle patologie che spesso sono ancora degli ‘X-file’”. Così il presidente di Farmindustria, Massimo Scaccabarozzi. (red)
