Roma, 12 lug – Science ha pubblicato oggi i risultati ottenuti all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget), diretto da Luigi Naldini. Gli stessi sono stati presentati in occasione della conferenza stampa che si è svolta giovedì 11 luglio all’Istituto San Raffaele. Per la prima volta nel mondo la terapia genica offre concrete speranze di cura per la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich. Due lavori indipendenti pubblicati su Science i ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano guidati da Naldini descrivono il primo successo clinico della terapia genica con vettori lentivirali, derivati dal virus Hiv responsabile dell’Aids, su due rare malattie genetiche dell’infanzia, la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich. Avviati entrambi nella primavera del 2010, gli studi clinici di terapia genica hanno coinvolto ad oggi un totale di 16 pazienti (10 affetti da leucodistrofia metacromatica e 6 da sindrome di Wiskott-Aldrich), provenienti da tutto il mondo.
