Roma, 14 set – Per la prima volta, 17 anni fa, il 14 settembre 1990, W. French Anderson, Michael Blaese e Kenneth Culver all’ospedale degli NIH, l’istituto nazionale di Sanità statunitense, mecca della ricerca biomedica, il gigantesco Warren Grant Magnuson Clinical Center di Bethesda, sperimentano la terapia genica su un essere umano, che ha aperto una nuova era per la medicina. Il paziente è una bambina di quattro anni, compiuti solo 12 giorni prima – Ashanthi, Ashi per gli amici, DeSilva, figlia di una coppia dello Sri Lanka emigrata nell’Ohio – la prima a posare il piede nel nuovo mondo in cui le malattie sarebbero stati modificati i geni. E’ affetta dalla deficienza di adenosin-deaminasi (Ada), una malattia speso letale che provoca una riduzione delle difese immunitarie e che già al secondo anno, con una serie infinita di infezioni, l’aveva quasi uccisa, quando un nuovo farmaco l’aveva salvata per un soffio. Il padre, Raj DeSilva, ingegnere chimico e direttore del settore Ricerca e Sviluppo della B. F. Goodrich ad Avon Lake, vicino Cleveland e Van DeSilva, infermiera, avevano, ciascuno, una copia normale e una copia mutata del gene dell’Ada. La bambina, con una probabilità su quattro, aveva avuto la sfortuna di ereditare da ognuno dei genitori la copia mutata del gene e i suoi globuli bianchi morivano non appena il suo midollo osseo li generava. La tragedia aveva travolto la famiglia nel modo peggiore: la sorella maggiore di circa 2 anni di Ashi e anche la più piccola avevano subito dei danni cerebrali legati alle stesse carenze genetiche ed erano entrambe costrette sulla sedia a rotelle. La terapia per curare Ashi prevede il trasferimento nei suoi linfociti T del gene normale dell’ADA. L’autorizzazione a praticare il primo tentativo di terapia genica venne data alle 8.25 del venerdì 14 settembre 1990 dalla statunitense FDA e realizzato 4 ore dopo, inoculando nella bambina i linfociti già infettati in vitro con un retrovirus difettivo per la replicazione e contenente nel suo genoma il gene normale per l’ADA. “A mali estremi, occorrono estremi rimedi. Se no, meglio lasciarli come sono” la citazione dall’atto IV dell’Amleto figura in quadretto appeso nello studio di French Anderson. Era stato questo minuto direttore del Dipartimento di ematologia molecolare dell’Istituto cardiologico, che aveva aperto la strada all’esperimento, ad avere presentato il giorno prima alla stampa internazionale la rivoluzionaria terapia medica – un azzardo voluto dal direttore dell’Istituto, Claude Lenfant, perché il nulla osta della Fda non era ancora arrivato -, insieme al vicedirettore del settore di ricerca sul metabolismo dell’Istituto nazionale dei tumori, l’immunologo Michael Blaese, direttore incaricato dello studio e primo ricercatore e Kenneth Culver, il più giovane del gruppo, aveva allora 35 anni, pediatra esperto di trapianti di midollo. Nel libro “Correggere il codice” di Larry Thompson si legge che Anderson “erano più di vent’anni che si dedicava anima e corpo all’impresa di renderla qualcosa di più che un sogno: fin dal 1983 la sua personale ambizione aveva guidato gli NIH nella ricerca sulla terapia genica, e i suoi sogni avevano reso possibile il trattamento che si stava per sperimentare. Combinando costanza in laboratorio e acume politico, Anderson aveva superato gli innumerevoli ostacoli che si frapponevano tra lui e il suo obiettivo; ora, l’uomo che in passato era stato un campione di corsa era finalmente in vista del traguardo”. Roma, 14 set – Fu proprio Anderson a forzare la mano perché il via libera governativo arrivasse in tempo: laddove bisognava affrettarsi a trasfondere le cellule T modificate geneticamente nella bambina perchè nell’arco di 24 ore avrebbero cominciato a deteriorarsi e, anche se congelate, ne sarebbe morta sempre una parte e questo avrebbe ridotto le possibilità di cura. “Di fronte al possibile rifiuto dell’FDA, Anderson decise di giocare l’ultima carta: Rifkin”, “noto sobillatore di folle contro la genetica, oltre che il presidente della Fondazione per lo studio della congiuntura economica a Washington D.C.”, il quale aveva chiesto una moratoria per tutti gli esperimenti di terapia genica sull’uomo fino a che non si fosse costituito un comitato consultivo sull’eugenetica. “Ritornato nel suo ufficio – scrive Thompson nel suo libro -, Anderson iniziò a spargere dietro la quinte degli ambienti governativi la tesi secondo la quale se l’FDA non approvava l’esperimento significava che aveva ceduto alle pressioni di Rifkin. Dato che buona parte del mondo scientifico non vedeva affatto di buon occhio l’attività antiscientifica del Savonarola di Washington, una sottomissione dell’FDA alle sue pretese avrebbe messo l’agenzia in una posizione per lo meno imbarazzante. Anderson non avrebbe mai saputo se le sue voci di corridoio avevano avuto effetto o meno”. Ma il nulla osta la mattina dopo arrivò.
(Mgr)
