di Roberto Calabria
Ricorre oggi la decima edizione della Giornata delle Malattie Rare, focalizzata sulla ricerca e accompagnata dallo slogan “Con la ricerca le possibilità sono infinite”. “Un presente importante che fa prevedere un futuro di speranza”, definisce il presidente di Farmindustria Massimo Scaccabarozzi la situazione attuale legata alla lotta contro le malattie rare. Un settore in cui il made in Italy rappresenta un’eccellenza, anche “per come imprese private, istituzioni, associazioni mediche e dei pazienti hanno lavorato bene insieme per far sì che questi malati non siano dimenticati”, sottolinea Scaccabarozzi in un’intervista a 9Colonne. “La direzione intrapresa è quella giusta – afferma il numero uno di Farmindustria – anche se c’è ancora molto da fare”.
D) Qual è lo stato dell’arte legato alla ricerca sulle malattie rare?
R) “Lo stato dell’arte dà speranza, fiducia e quindi vita: la ricerca per i pazienti è vita. Se qualche anno fa, comunque sbagliando secondo me, si diceva che la ricerca non andasse nella direzione dei malati rari, in realtà dal 2000 a oggi ci sono state 2720 domande fatte all’Agenzia europea per i medicinali (Ema) per la designazione di farmaco orfano, 1825 delle quali hanno avuto buon esito. Negli ultimi dieci anni le domande annuali sono addirittura triplicate. Se guardiamo in casa nostra, in Italia una sperimentazione su quattro è sulle malattie rare e l’83% di queste sperimentazioni sono sostenute dall’industria del farmaco. Un presente importante che fa prevedere un futuro di speranza”.
D) Che ruolo recita la nostra industria farmaceutica a livello internazionale?
R) “Bisogna sottolineare un dato: si parla molto in questi giorni di terapie personalizzate, come sono quelle per le malattie rare perché destinate a un numero limitato di pazienti. Bene, l’Europa ne ha approvate 6 e di queste 3 sono di origine italiana, ovvero sono nate da una ricerca condotta in Italia. Non voglio lodare solo l’industria italiana ma anche la nostra accademia, che in tutte le aree terapeutiche se la gioca per i primi tre posti per quanto concerne le pubblicazioni sulle riviste scientifiche internazionali. Inoltre, in Italia c’è un ruolo importante svolto dalle istituzioni: il settore delle malattie rare rappresenta un modello per come imprese private, istituzioni, associazioni mediche e dei pazienti lavorano bene insieme per far sì che questi malati non siano dimenticati”.
D) Cosa cambierà con il nuovo regolamento europeo sulla sperimentazione clinica, da attuare entro ottobre 2018?
R) “È un regolamento che snellirà molto tutte le procedure di ricerca clinica, con una domanda e un unico database europeo. La parte burocratica nel nostro Paese è ancora complicata: oggi abbiamo più di 100 comitati etici, meno dei 250 che c’erano un paio di anni fa, ma ancora tanti. Se saremo bravi ad allinearci, lo snellimento burocratico ci consentirà di attrarre ancora più ricerca e investimenti. Oggi in Italia quando arriva l’ultimo comitato etico a dare l’autorizzazione spesso negli altri Paesi hanno già finito il progetto… Siamo ben consci di queste criticità, un anno fa abbiamo cominciato a lavorare con il ministero della Salute, l’Istituto superiore di sanità, l’Agenzia italiana del farmaco e le associazioni scientifiche per poter essere pronti prima della scadenza”.
D) Un settore come quello della ricerca sulle malattie rare può arginare la cosiddetta “fuga dei cervelli”?
R) “Assolutamente sì: perché andare fuori quando abbiamo delle opportunità qui da noi? L’industria farmaceutica ha dimostrato in questi anni che può essere un hub industriale importante per la produzione, ma lo può diventare anche per quanto riguarda la ricerca”.
D) Dovendo immaginare il futuro – da qui a 50 anni – come potrebbe cambiare la vita di chi soffre di una patologia rara?
R) “Oggi che problemi ha un malato che soffre di una patologia rara? È difficile fare una diagnosi, è difficile poi trovare il trattamento. Come associazione industriale abbiamo sostenuto molte iniziative insieme ai malati rari, di formazione sul territorio per medici e pediatri affinché siano in grado di fare una diagnosi precoce. Fondamentale anche il lavoro delle Istituzioni: va dato atto al ministro della Salute di aver inserito nei nuovi Lea oltre 100 malattie rare e lo screening neonatale per le disfunzioni ereditarie metaboliche, fattore fondamentale per una diagnosi precoce e quindi per evitare di arrivare tardi nell’affrontare la malattia. Da qui ai prossimi 50 anni, tra i progressi della ricerca, la capacità delle Istituzioni di reagire e la consapevolezza dei malati la direzione intrapresa è quella giusta, anche se c’è ancora molto da fare”. (28 feb)